【ITニュース解説】The Molecular Alchemists

この記事は、AI（人工知能）が分子設計、特に新薬や農薬の開発にどのように活用されているかについて解説する。

従来の医薬品開発は、既存の何千もの化合物をスクリーニングし、特定の病気に効果があるものを見つけ出すという、非常に時間とコストのかかるプロセスだった。平均的な新薬が市場に出るまでに10〜15年かかり、20億ポンド以上の費用がかかることもある。

しかし、AI、特に「ジェネレーティブAI」と呼ばれる種類のAIは、このプロセスを大きく変えようとしている。ジェネレーティブAIは、既存の分子を検索するのではなく、特定の目的に最適化された全く新しい分子構造を設計できる。これは、まるで錬金術のように、AIが化学の分野で新たな可能性を切り開いていることを意味する。

ジェネレーティブAIは、ChatGPTなどの言語モデルと同じ「トランスフォーマーモデル」を基盤としていることが多いが、人間の言語ではなく、化学データで学習させている点が異なる。これらのモデルは、SMILES記法（分子構造をテキストで表現する方法）やグラフニューラルネットワーク（分子を原子と結合のネットワークとして扱う方法）など、さまざまな方法で分子を理解する。

AIモデルは、数百万もの既知の化学構造を学習し、効果的な薬と有毒な化合物、安定した分子と反応性の高い分子、合成可能な構造と理論的に不可能な構造を区別する微妙なパターンを理解する。その結果、AIシステムは、分子がどのように見えるかだけでなく、どのように振る舞うかを理解する、まるで化学的な直感のようなものを獲得する。そして、提案された化合物が特定のタンパク質とどのように相互作用するか、毒性を予測したり、合成経路を提案したりできる。

イスラエルの計算生物学企業であるEvogeneは、Google Cloudと協力して、製薬および農業用途向けに最適化された小分子設計のための基盤モデルを開発した。このプラットフォームは、既存の化合物を修正するのではなく、特定の設計基準に基づいて全く新しい分子構造を生成できる。

AIによる分子設計は、競争が激しい分野であり、多くの企業が独自のアルゴリズムとアプローチを開発している。Recursion Pharmaceuticalsは、AIとハイスループット実験システムを組み合わせて、化合物を迅速にテストする「デジタル生物学」プラットフォームを構築した。Atomwiseは、AIを使用して小分子がタンパク質ターゲットとどのように相互作用するかを予測することに焦点を当てている。また、RocheやNovartisなどの大手製薬会社も、独自のAI機能を開発したり、戦略的パートナーシップを形成したりしている。

AIが生成した分子は、従来の薬事承認プロセスには適合しないため、規制上の課題も存在する。規制当局は、AIが設計した薬剤の安全性をどのように評価すべきか、AIシステムの透明性はどの程度必要か、AI予測の信頼性をどのように評価できるかといった問題に取り組んでいる。

AIによる分子設計には、課題もある。AIモデルは、トレーニングデータに存在するパターンを認識することに優れているが、トレーニングデータから外れた新しいシナリオには苦労する可能性がある。コンピューター上では完璧に見える分子でも、予期しない相互作用や毒性によって、生物学的システムでは失敗する可能性がある。また、AIシステムは、理論的には可能だが、実際には合成が不可能な分子構造を生成することがある。さらに、AIモデルのトレーニングに使用される化学データベースには、エラーや偏りが含まれている可能性もある。

AIによる分子設計に対する科学界の反応は、期待と慎重さがないまぜになっている。AIは創薬の初期段階を劇的に加速できるが、生物学の根本的な課題を解決するものではないという認識がある。

AIによる分子設計の経済的影響は、製薬および農業分野にとどまらない。AIは、新薬や農薬の開発にかかる時間とコストを削減し、分子設計へのアクセスを民主化する可能性がある。

今後のAIによる分子設計は、AIアーキテクチャの進歩、実世界の実験データとの統合、マルチモーダルAIシステムの開発、より洗練された評価指標の開発、規制フレームワークの進化などによって形作られるだろう。

AIシステムの高度化にもかかわらず、人間の専門知識は依然として重要である。最も効果的なアプローチは、AIの能力と人間の化学的直感を組み合わせることである。化学者は、AIシステムをガイドする設計目標と制約を定義する分子アーキテクトになるだろう。

AIは、化学革新における新たな章を開いた。AIは、偶然の発見に頼るのではなく、特定の特性を持つ分子を体系的に設計できるようになった。ただし、AI設計された化合物の長期的な成功は、実際的なアプリケーションでのパフォーマンスによって最終的に決定される。